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          【七月精選】領域最新進展

          2021/07/31

          產業動向


          01  多能干細胞衍生的胰島祖細胞療法展現出良好的療效


          6月25日,ViaCyte報道了其多能干細胞衍生的胰島祖細胞藥物(PEC-Direct (VC-02))治療I型糖尿病的初步臨床數據。根據一位患者歷時42周的臨床研究,結果顯示胰島祖細胞成功定植在患者體內并能夠產生和分泌胰島素,臨床相關的糖應答C肽水平相應升高,治療改善了血糖控制,并且無嚴重不良事件的報告。目前該研究正在招募更多的患者,以評估PEC-Direct皮下植入T1D患者的安全性和有效性。

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          02  多能干細胞衍生的細胞藥物DA01已獲得 FDA 授予的快速通道資格認定


          7 月 19 日,拜耳宣布其子公司 BlueRock Therapeutics用于治療晚期帕金森病的DA01 已獲得 FDA 授予的快速通道資格認定。DA01是一種多能干細胞衍生的多巴胺神經元的細胞藥物,今年1月份獲得美國FDA 的新藥臨床試驗(IND)申請。正在進行中的 I期臨床試驗(NCT04802733) 將在美國和加拿大招募 10 名患者,其主要目的是評估 DA01 細胞移植在移植后一年期的安全性和耐受性,次要目標是評估移植后一年期和兩年期移植細胞存活和運動效應的證據,評估兩年期的持續安全性與耐受性,以及評估移植的可行性。

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          03   Vita Therapeutics獲得3200萬美元融資,旨在推進肌肉萎縮癥細胞療法的開發


          6月23日,Vita Therapeutics宣布完成3200萬美元(近2億人民幣元)的A輪融資用于支持第一個細胞藥物VTA-100的新藥臨床申報研究(IND-enabling studies)。VTA-100是一種結合基因編輯和誘導多能干細胞(iPSC)技術的自體細胞藥物療法,將患者的致病基因進行修復并進一步將iPSC分化為肌肉干細胞注射給患者以治療肌營養不良癥(LGMD)。

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          04   23億美元助力開發神經退行性疾病創新療法


          2021年7月2日,葛蘭素史克(GSK)和Alector公司聯合宣布,兩家公司達成一項全球性戰略合作,旨在開發和商業化兩個處在臨床階段的潛在“first-in-class”單克隆抗體AL001和AL101,以提高患者體內顆粒蛋白前體(progranulin,PGRN)水平。PGRN是大腦中免疫活性的關鍵調節因子,與多種神經退行性疾病存在遺傳聯系。因此,它成為開發新的免疫神經病學治療方法中,最有吸引力的基因驗證靶點之一。根據合作協議,Alector將收到7億美元的預付款。此外,它將有資格獲得高達15億美元的臨床開發、監管和推廣里程碑付款。葛蘭素史克首席科學官兼研發負責人Hal Barron博士表示:“此次合作結合了Alector的免疫神經病學專業知識,與葛蘭素史克對免疫系統和人類遺傳學的研發知識,以及后期藥物開發能力。我們期待研究這些免疫神經學療法幫助額顳葉癡呆患者和其它神經退行性疾病患者的潛力?!?

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          05  3億美元IPO!諾獎得主聯創公司繼續推進下一代CRISPR細胞療法


          近日,由諾貝爾獎得主Jennifer Doudna教授聯合創建的Caribou Biosciences公司旨在利用RNA-DNA雜合序列介導的CRISPR基因編輯系統(chRDNA)開發對患者具有潛在變革性作用的 “下一代” 通用型細胞療法。該公司近日宣布,將在納斯達克市場通過IPO募集3.04億美元。招股書披露,本次IPO所籌資金將會建設用于通用型CAR-T療法CB-010的臨床開發、支持其他臨床前項目進入臨床以及持續研發iPSC-to-NK平臺等。

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          監管政策


          01  以臨床價值為導向的研發指導原則


          2021年7月2日,國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)發布了《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》的征求意見稿。該征求意見稿明確提出 “新藥研發應以為患者提供更優的治療選擇為最高目標,當選擇非最優的治療作為對照時,即使臨床試驗達到預設研究目標,也無法說明試驗藥物可滿足臨床中患者的實際需要,或無法證明該藥物對患者的價值。以后申報臨床試驗會要求選擇現有最優治療方案進行去比對,而非過去那種技巧性地選擇一個治療方案來進行比對。這或許能夠促使創新藥行業中的那些“me too”企業降降溫,對真正有實力的“me better”企業將會帶來助力。

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          02  “干細胞和基因治療產品”入選國家藥監局第二批10個重點項目


          近日,為全面貫徹落實《國務院辦公廳關于全面加強藥品監管能力建設的實施意見》要求,國家藥監局在全面總結中國藥品監管科學行動計劃首批重點項目實施情況的基礎上,確定并發布了第二批10個重點項目,“干細胞和基因治療產品評價體系及方法研究” 赫然在列。本批重點由國家藥監局相關司局牽頭,相關直屬單位實施,合作單位原則上依托國家藥監局監管科學研究基地和重點實驗室,項目執行周期原則上為2年。

          中國藥品監管科學行動計劃自2019年4月啟動,同步確定了首批9個重點研究項目。經過2年努力,首批重點項目取得重要成果,已研究制定監管新工具、新方法、新標準103項,其中31項已發布。

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