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          【十月精選】領域最新進展

          2021/10/31


          產業動向


          01 干細胞療法展現功能性治愈糖尿病潛力1


          2021年10月18日,Vertex Pharmaceuticals宣布,其同種異體干細胞的全分化胰島細胞(VX-880)替代療法,在1/2期臨床試驗的首例1型糖尿病患者(T1D)中獲得積極數據。在接受單劑治療后第90天時,患者恢復胰島素生產,并且將每天胰島素使用量減少91%。這是首次試驗數據證實這一細胞療法可顯著恢復T1D患者的胰島細胞功能。Vertex細胞和基因療法負責人Bastiano Sanna博士表示,“雖然還處于早期,但這些結果支持了繼續推進VX-880的臨床研究,以及未來對封裝的胰島細胞的研究,這些細胞有可能在不需要免疫抑制的情況下使用?!?

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          02 我國首個多能干細胞衍生細胞藥物獲批臨床試驗批件


          2021年9月26日,澤輝生物宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經批準其針對半月板損傷的人胚胎干細胞來源細胞藥物產品M-021001,即通過人胚胎干細胞(hESC)定向誘導分化得到的異體間充質干細胞(Mesenchymal stromal cells,MSCs)注射液的臨床試驗。這也是目前我國批準的第一家公司的多能干細胞衍生細胞藥物IND申請。此外,2020年新冠疫情期間,該產品獲得國家藥品監督管理局I/II期新藥臨床試驗批件,用于治療重癥COVID-19導致的呼吸窘迫綜合征和肺纖維化。

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          03 FDA批準AD新藥已悄然上市 Q3僅售賣30萬美元


          美國渤健制藥公司與日本衛材制藥公司共同研發的Aduhelm (aducanumab,阿杜卡瑪單抗)是18年來首個治療阿爾茨海默病的新藥。針對該藥物的爭議一直不斷,去年11月,由11名外部專家組成的FDA咨詢委員會建議否決阿杜卡瑪單抗的上市申請。但今年6月7日,FDA宣布加速審批Aduhelm上市。但10月20日渤健公布了截止至2021年9月30日的第三季度財報,銷售額僅30萬美元。

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          04 渤健反義寡核苷酸藥物治療ALS關鍵III期研究失敗


          10月17日,美國渤健制藥公司公布了反義藥物 tofersen (BIIB067)用于治療超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突變肌萎縮側索硬化癥(ALS)患者的關鍵III期VALOR研究結果。結果顯示,沒有達到研究主要終點,進展較快人群中修訂版肌萎縮側索硬化功能評定量表 (ALSFRS-R)評分從基線到第28周變化不具有顯著統計學差異(差異:1.2;p=0.97)。但在腦脊液總SOD1蛋白(靶點相關標記物)及神經絲輕鏈(NfL)(神經元退行性變的一個潛在標志)減少方面,tofersen組和安慰劑組在進展較快和進較慢人群均展現出一定作用。渤健表示正積極與世界各地的監管機構、醫學界、患者倡導團體和其他關鍵利益關方合作,以確定潛在下一步行動。

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          05 7500萬美元B輪融資,開發iPSC細胞療法


          近日,法國波爾多的TreeFrog Therapeutics宣布成功完成7500萬美元(6400 萬歐元)B輪融資。這是一家總部位于法國的私營生物技術初創公司,致力于通過C-STEMTM技術為數百萬患者開發安全且負擔得起的干細胞衍生細胞療法。最近在美國基因與細胞治療學會和國際干細胞研究學會年會上公布的初步結果表明,C-STEM是唯一能夠通過大規模 hiPSC 擴增來維持基因組完整性的技術?;谂两鹕⊥愖罴训呐R床前結果, TreeFrog Therapeutics 正準備在 2024 年進行首次人體試驗,并打算通過內部項目和合作伙伴關系擴大其細胞療法產品線。

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          06 約3.8億美元助力開發基因療法治療癲癇


          近日,羅氏旗下Spark Therapeutics宣布與CombiGene達成一項關于在研基因療法CG01的獨家合作協議,旨在治療耐藥性局灶性癲癇。癲癇發作通常是因為興奮性神經遞質谷氨酸的過度釋放。CG01使用腺相關病毒(AAV)病毒載體,將表達神經肽Y(NPY)和它的受體Y2的基因直接遞送到癲癇發作的腦區,從而可以抑制谷氨酸的過度釋放,從而預防癲癇發作。根據協議Spark將獲得開發、生產和商業化CG01的全球獨家許可。CombiGene首席執行官Jan Nilsson先生表示,“我們的癲癇項目CG01在整個臨床前階段持續表現出積極潛力,通過與Spark合作,我們期望將CG01通過臨床階段推進到全面商業化。我們期待著與Spark一起推進這種潛在的變革性療法,造福需要更好治療方案的患者群體?!?

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          07  5 億美元開發神經疾病療法


          近日,羅氏旗下Spark Therapeutics宣布與CombiGene達成一項關于在研基因療法CG01的獨家合作協議,旨在治療耐藥性局灶性癲癇。癲癇發作通常是因為興奮性神經遞質谷氨酸的過度釋放。CG01使用腺相關病毒(AAV)病毒載體,將表達神經肽Y(NPY)和它的受體Y2的基因直接遞送到癲癇發作的腦區,從而可以抑制谷氨酸的過度釋放,從而預防癲癇發作。根據協議Spark將獲得開發、生產和商業化CG01的全球獨家許可。CombiGene首席執行官Jan Nilsson先生表示,“我們的癲癇項目CG01在整個臨床前階段持續表現出積極潛力,通過與Spark合作,我們期望將CG01通過臨床階段推進到全面商業化。我們期待著與Spark一起推進這種潛在的變革性療法,造福需要更好治療方案的患者群體?!?

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          喜訊


          01 恭喜霍德生物顧問Ted Dawson教授成功當選2021年美國國家醫學科學院院士


          霍德生物顧問,約翰·霍普金斯大學神經病學、神經科學、藥理學和分子生物學教授,細胞工程研究中心(ICE)主任Ted Dawson成功當選美國國家醫學科學院(NAM)院士,他的許多發現為開發治療帕金森病、阿爾茨海默病和其他神經退行性疾病的新藥物提供了信息。近日,NAM宣布新晉院士名單,以表彰新成員對醫學科學、衛生保健和公共衛生的進步做出的重大貢獻。醫學科學院院士被認為是健康和醫學領域的最高榮譽之一。

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